CRISPR基因编辑技术是用药遗传疟疾的社会变革分析方法，然而，该工具未曾被运用于有效地用药曾一度慢性疟疾。新泽西所学校的所学校Dongsheng Duan指派的科学研究组明确并借助了CRISPR基因编辑当中的语言障碍，为该技术成为一种持续用药手段确立了基础。
CRISPR基因编辑曾受天然抵御病毒能力借鉴，使科学研究人员通过开刀和替换基因组当中的凋亡来相反DNA序列，这种凋亡似乎用药多种遗传疟疾。Duan和国立卫生科学科技学院以及杜克所学校的合作者一起正在科学研究如何运用CRISPR用药杜氏肌营养不良（DMD）。
DMD患儿装载一种会当中断炎肌萎缩蛋白转化成的基因凋亡，如果缺乏炎肌萎缩蛋白，躯干细胞就会变弱事与愿违死亡，许多患儿失去了走路、呼吸和正常心脏动态所要能的躯干，就这样短暂的生命画上了终结。
“CRISPR从本质上侵入了凋亡，并将基因缝合在一起，”Duan话说。他是的所学校分子微生物学和病理学所学校教授。“要做到这一点，CRISPR的分子剪刀（又称Cas9）要能知道在哪里挤压，挤压位置由gRNA重新近考虑。我们惊讶地发现，通过增加gRNA生产量，可以将动物模型基本概念的用药有效性从3个年初延长到18个年初。”
Duan的实验室给6周大的DMD动物模型注射CRISPR系统，他们最初引入了被许多科学研究人员使用的广泛解决方案，等量的Cas9和gRNA。虽然直接注射到躯干当中效果无论如何更好，当科学研究团队试图曾一度不对所有体内躯干时，这种解决方案效果不佳。他们发现，骨骼肌当中的炎肌萎缩蛋白并未恢复，心脏当中也一样，换句话话说，用药不能阻止疟疾发展。
更进一步调查发现，gRNA记号被过度消耗了，意味着没有能够的gRNA告诉Cas9不该切哪里。于是，科学研究组增加了gRNA记号生产量，并反复实验，这一新近解决方案显着增加了心脏和骨骼肌当中的炎肌萎缩蛋白，18个年初的观察期间，动物模型躯干瘢痕减少，心脏动态和躯干动态都赢取了改善。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR系统用药的一个独特语言障碍，”Duan话说。“我们相信，通过增加和冗余gRNA剂量似乎可以借助这一语言障碍，相信也适运用于其他CRISPR临床。”
他们希望新近见解最大限度确立改善CRISPR基因编辑临床的基础。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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